Orphan-Arzneimittel

Synonym(e)

orphan drug; Orphan Drugs

Definition

Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten (Orphan Diseases). Bisher wurden mehr als 5000 solcher Erkrankungen identifiziert. Die EG-Verordnung über Arzneimittel für seltene Krankheiten trat am 22.01.2000 in Kraft. Diese Verordnung enthält unter anderem folgende Regelungen:

Zuerkennung des Status "Arzneimittel gegen eine seltene Krankheit".
Der Status "seltene Erkrankung" kann sich sowohl auf epidemiologische (< 5 Patienten unter 10.000 Personen in der EU) als auch auf wirtschaftliche Kriterien (keine Chance, die Entwicklungskosten einzuspielen) stützen.
Der Antrag auf Zuerkennung des Orphan-Status kann zu jedem Zeitpunkt der Entwicklung eines solchen Arzneimittels vor Beantragung der Zulassung gestellt werden.

Die EMA (European Medicines Agency = europäische Zulassungsagentur) wird mit der Verordnung verpflichtet, die Firmen bei der Entwicklung, insbesondere bei Design und Durchführung klinischer Studien für solche Arzneimittel (protocol assistance) zu unterstützen.

Allgemeine Information

Weiterhin ist mit der Zuerkennung des "Orphan"-Status auch eine vollständige oder teilweise Befreiung von Gebühren der EMA, z.B. für die Beratung bei der Entwicklung und für die Bearbeitung von Zulassungs- und Änderungsanträgen verbunden (gilt seit 2006 nur noch für kleine und mittelständische Firmen).
Ein speziell dafür eingesetzter Ausschuss, das Committee for Orphan Medicinal Products (COMP), erstellt innerhalb von 90 Tagen ein Gutachten zu eingereichten Anträgen für die Zuerkennung des "Orphan"-Status, über das die Kommission spätestens 30 Tage nach Erhalt entscheidet.
Die spätere Zulassung mit Prüfung der Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit erfolgt später, wie bei anderen Arzneimitteln auch, im zentralisierten Verfahren durch den Ausschuss für Arzneimittel zur Anwendung am Menschen (CHMP) bei der EMA mit anschließender Bestätigung durch die Europäische Kommission.
Seit September 2005 gibt es jetzt auch eine Rechtsgrundlage für "Compassionate use"-Programme in Deutschland (AMG). Hierdurch wird Patienten, die nicht in klinische Studien einbezogen werden können, ein Zugang zu noch nicht zugelassenen Arzneimitteln ermöglicht. Voraussetzung hierfür: das Vorliegen von Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudien.