Orphan Diseases

Bezeichnung für eine Gruppe seltener Krankheiten ("Orphan" = Waise). Im Allgemeinen ist die Zugehörigkeit zur Gruppe der orphan diseases erfüllt, wenn die Inzidenz nicht höher anzusiedeln ist als 5/10.000 Einwohner/Jahr. Bisher wurden mehr als 5000 solcher Erkrankungen identifiziert. Der Status "seltene Erkrankung" kann sich sowohl auf epidemiologische (< 5 Patienten unter 10.000 Personen laut EU-Definition) als auch auf wirtschaftliche Kriterien (keine Möglichkeit, die Entwicklungskosten für krankheitsspezifische Pharmaka zu amortisieren) stützen.

Für seltene Erkrankungen stehen im Allgemeinen keine zugelassenen Medikamente zur Verfügung, sodass auf eine " Off-Label-Use" Medikation zurückgegriffen werden muss. In den wenigsten Fällen liegen Evidenz-basierte Leitlinien vor.

Mit einer Regelung für " Orphan-Arzneimittel" versucht der Gesetzgeber dieses insbesondere auch für die Dermatologie wichtige Problem zu lösen.