CRISPR

CRISPR ist das Akronym für „clustered regularly interspaced short palindromic repeats”.

Die Fortschritte in der DNA-Sequenzierung ermöglichen die genetischen Auslöser von Erkrankungen zu identifizieren. Es ist heute möglich, mit der „CRISPR/Cas9-Technologie“ genomische DNA-Sequenzen präzise und mit hoher Effizienz zu editieren. So nutzen Bakterien und Archaeen repetitive Teile des Genoms (CRISPR), in Kombination mit einer RNA‐abhängigen Nuklease (CRISPR‐associated nuclease=Cas), um in Zellen eindringende DNA zu erkennen und zu zerstören. Indem man die Sequenz der Leit‐RNA (guide‐RNA) passend wählt, kann dieses duale System verwendet werden, um auf effiziente Weise Genloci in Pflanzen, Insekten, Pilzen, Säugetierzellen und ganzen Organismen zu erreichen oder zu modifizieren. Dies eröffnet ungeahnte Möglichkeiten in der Gentechnik bis hin zur Behandlung oder Heilung von menschlichen Erbkrankheiten.

Einen ersten Versuch mittels CRISPR/Cas9-Technologie eine genetische Erkrankung zu heilen, unternimmt derzeit das Biotech-Unternehmen Verve Therapeutics (Neuseeland) bei der heterozgoten familiären Hypercholesterinämie. Das Medikament soll das Gen für die Proporteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK9) in der Leber dauerhaft ausschalten um das krankheitsfördernde Low-Density-Lipoprotein-Choelsterin (LDL-C) zu senken.

1. Kleinstiver BP et aal. (2015) Engineered CRISPR-Cas9 nucleases with altered PAM specificities. Nature 523:481–485
2. Oppel Fet al. (2019) Perspektiven der Genomeditierung in der Hals-Nasen-Ohren-Heilkunde. HNO 67: 184–189