siRNA-Therapeutika Bilder

siRNA-Therapeutika: Auf endogenem Weg erzeugt Dicer microRNAs (miRNAs) aus RNA-Hairpins, die von miRNA-Genen kodiert werden. Sie assoziieren direkt mit dem RNA-induzierten Silencing-Komplex (RISC), um die Erkennung von Ziel-mRNAs durch Basenpaar-Komplementarität zu vermitteln. Argonaute 2 im RISC-Komplex spaltet dann enzymatisch die Ziel-mRNA, was zum Knockdown des Zielgens führt (Abb. variiert n.Wittrup A et al. 2015). 

siRNA-Therapeutika: Prinzipien des Gen-Konckdowns durch si-RNA. Exogen verabreichte small interfering RNAs (siRNAs; doppelsträngige ~22-Nukleotid-lange RNA-Moleküle mit 2-Nukleotid-Überhängen an den 3'-Enden) nutzen die endogene RNA-Interferenz (RNAi)-Maschinerie. Auf dem endogenen Weg erzeugt Dicer microRNAs (miRNAs) aus RNA-Hairpins, die von miRNA-Genen kodiert werden.  Synthetische siRNAs umgehen die Dicer-Verarbeitung und können direkt mit dem RNA-induzierten Silencing-Komplex (RISC) assoziieren, um die Erkennung von Ziel-mRNAs durch Basenpaar-Komplementarität zu vermitteln. Argonaute 2 im RISC-Komplex spaltet dann enzymatisch die Ziel-mRNA, was zum Knockdown des Zielgens führt (Abb. variiert n.Wittrup A et al. 2015).