Klinische Studie

Eine klinische Studie, engl.: Clinical Trial, wird mit Probanden oder Patienten durchgeführt, um Medikamente oder Medizinprodukte auf ihre Wirksamkeit und Sicherheit zu überprüfen. Durch klinische Studien werden Fragen aus der klinischen Forschung beantwortet und die medizinische Behandlung verbessert.

Es gibt zahlreiche verschiedene Studiendesigns von klinischen Studien. Prinzipiell unterscheidet man die experimentelle Studie, in der eine Intervention durchgeführt wird, von der nicht-interventionellen Studie (NIS).

Bei der experimentellen – intervenierenden Studie wird ein Arzneimittels oder Medizinprodukt getestet, was entsprechend des Prüfplans bzw. Studienprotokolls durchgeführt wird. Experimentelle Studien sind immer prospektiv und können eine Randomisierung und Verblindung vorsehen. Es gibt in randomisierten Studien (Randomised Controlled Trial - RCT) mindestens zwei Studienarme, zu denen die Studienteilnehmer durch Zufallsprinzip zugeordnet werden. In randomisierten Studien werden Hypothesen überprüft, wobei eine Kausalität zwischen der Intervention und dem Therapieergebnis hergestellt werden kann. Randomisierte Studien haben daher eine hohe interne Validität, so dass die Wirksamkeit des Prüfproduktes gesichert nachgewiesen werden kann.

In nicht-interventionellen Studien, auch Beobachtungsstudien genannt, erfolgen keine Eingriffe, sondern Dokumentationen von Behandlungen, die ohne Veränderung durch die Studie durchgeführt werden. Nicht-interventionelle Studien können als Kohortenstudie, Fall-Kontroll-Studie oder Querschnittsstudie angelegt sein. Nicht-interventionelle Studien weisen eine hohe externe Validität auf („real life“) und liefern Erkenntnisse über die tatsächlichen Ergebnisse von Therapien. Nicht-interventionelle Studien können prospektiv oder auch retrospektiv angelegt sein.

In der klinischen Forschung durchlaufen Entwicklungen von Medizinprodukten und Arzneimitteln verschiedenen Phasen, bevor eine Zulassung erteilt wird. Bei Arzneimittel werden folgende Stadien unterteilt:

• In Phase-0-Studien (Mikrodosing), die gesetzlich nicht vorgeschrieben sind, werden sehr geringe Dosen eines Wirkstoffes, die deutlich unter der Wirkschwelle liegen, an Probanden in niedriger Fallzahl (ca. 10 - 15 Probanden) getestet.
• In Phase-I-Studien werden Wirkstoffe erstmalig an ca. 20 – 80 gesunden Probanden getestet, wobei die Übertragbarkeit aus den Tierversuchen auf den Menschen nachgewiesen wird. Ziel ist der Nachweis der Sicherheit und Verträglichkeit des Arzneimittels und eine Untersuchung der Pharmakokinetik. Bei Therapien schwerer Erkrankungen, bei denen die Substanzen für gesunde Probanden schwere Nebenwirkungen hervorrufen können, können auch Tumorpatienten, z.B. zur Behandlung neuer Chemotherapeutika, rekrutiert werden.
• Phase-II-Studien sind klinische Studien, in denen erstmalig der Wirkstoff am Patienten angewendet (Fallzahl: ca. 50 – 200) wird. Hierbei werden die positive Effekte, die Nebenwirkungen und die beste Dosis (Dosisfindung) untersucht.
• Phase-III-Studien sind klinische Studien, in denen das Arzneimittel in einem größeren Patientenkollektiv (ab. 150 Patienten) untersucht wird. Ziel ist ein Nachweis der Wirksamkeit und Unbedenklichkeit bei unterschiedlichen Patientenkollektiven.
• Phase-IV-Studien sind klinische Studien nach der Zulassung. Ziel ist eine Evaluation von Effekten und Nebenwirkungen in einer größeren Patientenpopulation und eine Festlegung eines therapeutischen Schwellenwertes.

Bei klinischen Studien gibt es zahlreiche Regeln und Regularien, nach denen die Prüfung durchgeführt werden muss. Alle Studien müssen nach der Deklaration von Helsinki, GCP (Good Clinical Practise), dem AMG (Arzneimittelgesetz) und MPG (Medizinproduktegesetz) umgesetzt werden. Weiterhin muss vor Beginn der klinischen Studie ein positive Votum von der zuständigen Ethikkommission eingeholt werden und die Genehmigung durch die Bundesoberbehörden (BfArM und Paul-Ehrlich-Institut) sollten vorliegen. Insgesamt sichern alle Regularien den Schutz des Probanden / Patienten bei der Teilnahme von Studien.