GLA-Gen

Zuletzt aktualisiert am: 23.08.2024

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Synonym(e)

Agalsidase; Agalsidase Alfa; Alpha-D-Galactosidase A; Alpha-D-Galactoside Galactohydrolase; Alpha-D-Galactoside Galactohydrolase 1; Alpha-Gal A; Alpha-Galactosidase A; EC 3.2.1; EC 3.2.1.22; GALA; Galactosidase Alpha; Galactosylgalactosylglucosylceramidase GLA; Melibiase

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Definition

GLA (Galactosidase Alpha) ist ein Protein kodierendes Gen, das auf Chromosom Xq22.1 lokalisiert ist.

Dieses Gen kodiert ein homodimeres Glykoprotein, eine Hydrolase, die die terminalen Alpha-Galaktosyl-Einheiten von Glykolipiden und Glykoproteinen hydrolysiert. Das Enzym hydrolysiert vor allem Ceramid-Trihexosid und kann die Hydrolyse von Melibiose in Galaktose und Glukose katalysieren.

Eine Vielzahl von Mutationen in diesem Gen beeinträchtigt die Synthese, Verarbeitung und Stabilität dieses Enzyms, was zu dem Krankheitsbild des Morbus Fabry führt, einer seltenen lysosomalen Speicherkrankheit, die aus einer Unfähigkeit resultiert, alpha-D-Galaktosyl-Glykolipideinheiten zu katabolisieren.

Klinisches Bild

Zu den Krankheiten, die mit GLA assoziiert sind, gehören der Morbus Fabry (Fabry-disease) und GLA-assoziierte hypertrophe Kardiomyopathie. 

Literatur

  1. Ashton-Prolla P et al. (2000) Fabry disease: twenty-two novel mutations in the alpha-galactosidase A gene and genotype/phenotype correlations in severely and mildly affected hemizygotes and heterozygotes. J Investig Med 48:227-235.
  2. Turaça LT et al. (2o12) New mutations in the GLA gene in Brazilian families with Fabry disease. J Hum Genet 57:347-351

Zuletzt aktualisiert am: 23.08.2024